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Gentherapie bei mitochondrialen Erkrankungen

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Mitochondriale Erkrankungen zählen heute zu den zweithäufigsten diagnostizierten genetischen Erkrankungen weltweit, und leider gibt es immer noch keine bewährten Behandlungsstrategien. Wissenschaftler des Max-Planck-Instituts für Biologie des Alterns in Köln haben nun in einer Kooperationsarbeit einen Gentherapieansatz an Mäusen angewandt, der zu einer erfolgreichen Behandlung der Mitochondrienerkrankung in diesen Tieren führte. Damit wurde der Weg für zukünftige therapeutische Strategien am Menschen geebnet.

Jeder Schritt, jedes Lachen, jedes Wort, das wir sagen, erfordert Energie. Mitochondrien spielen dabei eine zentrale Rolle in unserem Stoffwechsel und unserer Energieproduktion. Folglich verursacht eine mitochondriale Fehlfunktion eine bemerkenswert vielfältige Gruppe von Stoffwechselerkrankungen mit einem breiten Spektrum von Symptomen, die zu schweren Behinderung führen. "Seit den 80er Jahren ist bekannt, dass Mutationen in der mitochondrialen DNA zu Krankheiten führen können", erklärt James Stewart, Gruppenleiter am Max-Planck-Institut für Biologie des Alterns und fährt fort: "Wir kennen diese Patienten seit über 30 Jahren und beginnen erst jetzt mit der Entwicklung von Behandlungen".

Link:

https://www.bionity.com/de/news/1157642/gentherapie-bei-mitochondrialen-erkrankungen.html

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